根據(jù)血友病的最新診療指南，預(yù)防性治療是兒童血友病患者的首選治療方法。有臨床醫(yī)生發(fā)現(xiàn)，得益于“穗歲康”在內(nèi)的醫(yī)療保障，用上新方案的患者明顯增加。

張先生(化名)是重癥血友病患者，由于小時候沒有合適的藥物，他的雙腿關(guān)節(jié)反復(fù)出血，造成永久損傷，無法正常彎曲。

廣州市婦女兒童醫(yī)療中心兒童出凝血中心負責人，兒內(nèi)科主任醫(yī)師何麗雅分析，對于血友病患者來講，最好在出生后的頭3年，就開始接受治療:“如果關(guān)節(jié)出血頻繁反復(fù)，是肯定會致殘的，最嚴重的是中樞神經(jīng)出血，它會有后遺癥，如果不及時治療還會致命?！?/p>

近年來，多種治療血友病的藥物投入臨床，其中VIII因子藥物費用最低，普及性也最廣。但對于重癥血友病患者，有30%的幾率會產(chǎn)生耐藥性，而且要達到規(guī)范治療效果，要每隔8小時打一針，最低限度也要每2天打一針。由于使用不方便，張先生通常都是準備出門或者出現(xiàn)癥狀才用藥。對此，張先生坦言，這是沒好處的，但會比完全不用藥會好，如果是預(yù)防治療，無論他有無感覺到出血， 他都應(yīng)該先用藥，這就不會出現(xiàn)出血的情況，對于關(guān)節(jié)和身體就不會有太大影響，這樣會比較健康。

為了解決患者用藥不方便的問題，新的血友病治療指南，將非因子藥物艾美賽珠單抗納入預(yù)防治療方案。南方醫(yī)院血液科教授孫競介紹，非因子藥物的好處是半衰期特別長，半衰期達到一個月，我們可以一個月用藥一次，也可以一周一次，第二給藥的途徑是皮下注射，不需要靜脈，皮下注射就像糖尿病用藥一樣。更關(guān)鍵的是，接受非因子治療的患者，生活可以更接近正常人的水平，一般的慢跑或者不太劇烈的運動都沒問題，而且可以減輕患者的心理負擔，對于預(yù)防相關(guān)的心理問題也有一定幫助。

但由于藥物還未納入醫(yī)保，而且是按體重用藥，治療費用負擔比較重，所以目前更多是嬰幼兒患者在使用非因子藥物方案。為了幫助這部分家庭減輕負擔，“穗歲康”將非因子藥物方案納入報銷范圍，門診報銷50%，住院報銷70%。

何麗雅主任查閱臨床數(shù)據(jù)后表示，將新方案納入穗歲康第一年使用藥物的患兒數(shù)量，和今年對此有了一個比較大幅的提升，說明對病人用藥的可及性，有一個非常好的支持和幫助。不過專家也提醒，血友病作為一種隱形遺傳病，最有效的預(yù)防手段還是要做好孕前的優(yōu)生優(yōu)育咨詢，有需要的可以進行相關(guān)的篩查，特別是自身容易出血，或者有明確的血友病家族史的人群，就要更加留意。

編輯:鄭曼昕

記者:鄭瀚菁

通訊員:凌偉明 周密

來源:廣州廣播電視臺