2023年3月,中國(guó) – 多發(fā)性骨髓瘤(Multiple Myeloma, 簡(jiǎn)稱MM)是血液系統(tǒng)第二大常見的惡性腫瘤,高發(fā)于老年人群,其無(wú)法完全根治及易復(fù)發(fā)的特性給廣大中老年群體帶來(lái)了極大的生存挑戰(zhàn)。

去年,由國(guó)家衛(wèi)生健康委等13個(gè)部門聯(lián)合制定的《健康中國(guó)行動(dòng)—癌癥防治行動(dòng)實(shí)施方案(2023—2030年)》主要目標(biāo)到2030年總體癌癥5年生存率達(dá)到46.6%。那么,多發(fā)性骨髓瘤患者如何跨過(guò)5年生存大關(guān)?這一沒(méi)有“下坡路”的癌癥究竟有多棘手?還有哪些患者未被滿足的治療需求亟待被看見?正值3月“國(guó)際骨髓瘤關(guān)愛(ài)月”,浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院多發(fā)性骨髓瘤治療中心主任蔡真教授提出,需重視多發(fā)性骨髓瘤這一“銀發(fā)血液殺手”,尤其是其不斷復(fù)發(fā)帶來(lái)的疾病負(fù)擔(dān),要在初始治療階段把握先機(jī)。

發(fā)病率逐年增高的“隱形殺手”,中老年群體急需引起重視

多發(fā)性骨髓瘤(Multiple Myeloma, 簡(jiǎn)稱MM)是一種克隆性漿細(xì)胞異常增殖的惡性疾病。 蔡真教授介紹:“臨床上患者出現(xiàn)的癥狀包括高鈣血癥、腎功能損害、貧血和骨病等等,這幾大癥狀簡(jiǎn)稱為英文‘CRAB’(中文‘螃蟹’),因此很多人也稱呼這個(gè)疾病‘螃蟹’病。許多患者早期認(rèn)知不足,經(jīng)歷骨質(zhì)疏松、骨痛等情況卻容易以為是中老年常見疾病,忽視背后的‘隱形殺手’?!?/p>

據(jù)研究統(tǒng)計(jì),在中國(guó)每10萬(wàn)人中就有約1.6個(gè)多發(fā)性骨髓瘤患者,發(fā)病率呈逐年增高狀態(tài)2,且發(fā)病年齡更低。蔡真教授介紹:“與其他國(guó)家相比,中國(guó)多發(fā)性骨髓瘤情況存在特殊性。中國(guó)多發(fā)性骨髓瘤患者平均年齡57歲,與某些西方國(guó)家相比年齡段低10年左右。在我國(guó)即將進(jìn)入中度老齡化社會(huì)并且快速向重度老齡化社會(huì)邁進(jìn)背景下,隨著人口的老齡化,多發(fā)性骨髓瘤發(fā)病率在逐年上升,嚴(yán)重危害人類健康?!?/p>

越復(fù)發(fā)越難治,急需創(chuàng)新療法把握初始治療先機(jī)

同時(shí),多發(fā)性骨髓瘤目前仍然是一種不可治愈的惡性血液腫瘤,患者終將面臨復(fù)發(fā)困境3。臨床上患者復(fù)發(fā)的次數(shù)越多,治療難度也隨之增加,患者無(wú)進(jìn)展生存和復(fù)發(fā)后的生存時(shí)間越短,。

臨床上,面臨復(fù)發(fā)困境的多發(fā)性骨髓瘤患者不在少數(shù),診療之路都是一部“血淚史”?;颊叽蠖疾粩嘟?jīng)歷療法切換,有的甚至在不同醫(yī)院、不同城市間往返尋求治療,對(duì)于患者和家庭帶來(lái)巨大的經(jīng)濟(jì)和精神負(fù)擔(dān),但結(jié)果卻不一定盡如人意。據(jù)中國(guó)首部《多發(fā)性骨髓瘤患者生存質(zhì)量調(diào)查報(bào)告》調(diào)研顯示,接近50%的患者表示當(dāng)前治療無(wú)法滿足其對(duì)整體治療效果和生存獲益方面的要求,并對(duì)新型治療方式報(bào)以巨大期待。

“多發(fā)性骨髓瘤治療是一場(chǎng)長(zhǎng)期生存戰(zhàn)役,患者期待更長(zhǎng)的生存周期,害怕最后‘無(wú)藥可用’。因此,加速創(chuàng)新藥物引入是與生命的競(jìng)速,要不斷擴(kuò)充治療選擇的‘彈 藥庫(kù)’,為患者守住生命底線?!辈陶娼淌诒硎?,“然而,守住底線還遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠,更需要?jiǎng)?chuàng)新療法幫助患者打開早期規(guī)范治療局面。對(duì)于多發(fā)性骨髓瘤這種早期治療成本效益好的癌癥,患者早期治療獲得的緩解程度越大,之后無(wú)進(jìn)展生存期也會(huì)更長(zhǎng),抓住初始治療‘第一棒’先機(jī)尤為關(guān)鍵?!?/p>

一線治療在整個(gè)治療過(guò)程中占有極其重要的地位,以主流VRd方案(硼替佐米、來(lái)那度胺及地塞米松)為例,循證醫(yī)學(xué)證據(jù)主要來(lái)自于SWOG S0777研究,患者中位無(wú)進(jìn)展生存期(PFS)達(dá)41個(gè)月。蔡真教授表示:“在2030年五年生存率目標(biāo)指引下,要幫助多發(fā)性骨髓瘤患者邁過(guò)5年大關(guān),甚至設(shè)定5-10年長(zhǎng)期的生存目標(biāo),現(xiàn)有一線療法還可以期待進(jìn)一步創(chuàng)新,可探索現(xiàn)有主流三聯(lián)療法疊加創(chuàng)新治療的四聯(lián)療法,讓患者獲得更長(zhǎng)生存獲益?!?/p>

構(gòu)建個(gè)體化規(guī)范化治療體系,助力多發(fā)性骨髓瘤進(jìn)入慢病化全程管理

作為一種高度異質(zhì)性的血液腫瘤疾病,多發(fā)性骨髓瘤在臨床治療時(shí)針對(duì)患者的疾病危險(xiǎn)程度進(jìn)行分層診療就顯得尤為重要?!盁o(wú)論是標(biāo)危還是高?;颊?,在制定治療方案時(shí)要充分考慮患者的身體狀況、復(fù)發(fā)次數(shù)、藥物耐受程度等因素,并進(jìn)行動(dòng)態(tài)調(diào)整。”蔡真表示,建立完善的臨床分期系統(tǒng),可選擇最適合患者的個(gè)體化治療方案,并精確判斷患者的預(yù)后,為疾病的長(zhǎng)期管理打下基礎(chǔ)。

提高防癌意識(shí)、規(guī)范治療降低復(fù)發(fā)率、定期復(fù)診,科學(xué)康復(fù),對(duì)患者的精心護(hù)理和營(yíng)養(yǎng)管理,是多發(fā)性骨髓瘤進(jìn)行“慢病化管理”的重要條件。為了讓這一疾病進(jìn)一步走向“慢病化”,蔡真教授呼吁:“多發(fā)性骨髓瘤病情可因臨床治療得到控制,但患者必須定期隨訪,了解進(jìn)展與情況?,F(xiàn)階段,我國(guó)的血液學(xué)科正發(fā)展迅速,我們相信未來(lái)有更多治療多發(fā)性骨髓瘤的優(yōu)化方案,讓患者保持更長(zhǎng)的緩解時(shí)間,迎來(lái)高質(zhì)量的長(zhǎng)生存?!?/p>