9月12日，諾華第一屆中國患者日活動在上海成功舉辦?；顒右浴巴刈o、諾未來”為主題，匯集了國內(nèi)醫(yī)療衛(wèi)生健康系統(tǒng)中的多方力量，聆聽患者的心聲，共商患者參與在藥物全產(chǎn)品生命周期中的價值，共享拓展藥物可及性的經(jīng)典案例，共探不同階段賦能患者的創(chuàng)新解決方案，從而讓整個醫(yī)藥健康行業(yè)更廣泛地認(rèn)識到患者參與到藥物全產(chǎn)品生命周期的價值，真正實現(xiàn)“以患者為中心”的藥物研發(fā)、臨床研究、價值準(zhǔn)入和疾病管理。

諾華集團首席執(zhí)行官萬思瀚（Vas Narasimhan）醫(yī)學(xué)博士表示：“諾華致力于成為全球最具價值和最值得信賴的醫(yī)藥健康企業(yè)?；颊吆突颊呓M織是我們重要的合作伙伴。秉承‘以患者為中心’的理念，我們通過與患者和患者組織開展貫穿全產(chǎn)品生命周期的，持續(xù)性、系統(tǒng)化的溝通與合作，深入了解患者痛點和訴求，并將其轉(zhuǎn)化為真正能夠延長患者生命、改善患者健康的藥物和解決方案。我期待將諾華中國患者日打造成諾華與醫(yī)療健康行業(yè)各個重要利益相關(guān)方重要的交流和共享的平臺，多方協(xié)力，賦能患者，創(chuàng)想健康未來?！?/p>

諾華集團首席執(zhí)行官萬思瀚（Vas Narasimhan）醫(yī)學(xué)博士致辭

傾聽所需，鼓勵患者參與藥物研發(fā)

隨著國家藥審改革和臨床試驗數(shù)量的快速增長，患者在新藥研發(fā)過程中的重要性越發(fā)獲得重視。2022年，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）連發(fā)多項以患者為中心的臨床試驗設(shè)計和實施的指導(dǎo)原則，標(biāo)志著患者從過去的被動參與轉(zhuǎn)變?yōu)樾滤幯邪l(fā)參與者中的一股積極且重要的力量。有越來越多的研究者與患者組織緊密合作，將患者的治療感受、生活質(zhì)量、治療負(fù)擔(dān)等因素納入完善臨床試驗設(shè)計的考量。同時，也有越來越多中國患者參與到全球多中心臨床研究中去。

在CDE發(fā)布的《患者組織參與藥物研發(fā)的一般考慮指導(dǎo)原則》中指出，在藥物研發(fā)過程中，傾聽患者感受，關(guān)注患者視角，有助于確保獲取來自患者的體驗、需求和其對優(yōu)先級考量，這些信息可作為臨床試驗關(guān)鍵質(zhì)量要素之一，被納入整體藥物研發(fā)計劃?；颊叩囊庖娫谒幬镅邪l(fā)的所有階段都能體現(xiàn)其重要意義和價值，可提高整體藥物研發(fā)的質(zhì)量和成功率，惠及患者、改善臨床用藥現(xiàn)狀，增加臨床用藥的選擇。

北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會秘書長馬滔介紹：“一直以來，我們見證了政府機構(gòu)與企業(yè)越來越重視患者的意見，患者以及患者組織在創(chuàng)新藥研發(fā)進程中起到的推動作用日益突顯，其中就包括積極聯(lián)絡(luò)臨床試驗中心、組織患者配合臨床試驗開展、收集患者真實世界數(shù)據(jù)等?；颊呓M織不僅成為試驗申辦方和患者之間雙向溝通的關(guān)鍵橋梁，也為后續(xù)藥品可及性、可負(fù)擔(dān)性以及疾病管理的步驟中起到了指導(dǎo)的作用。”

從左到右：北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會秘書長馬滔與蔻德罕見病中心創(chuàng)始人黃如方主任交流探討患者參與臨床研究的實踐經(jīng)驗

多方協(xié)力，推動創(chuàng)新藥可及性

近年來，在國家多項新規(guī)的激勵支持下，高價值創(chuàng)新藥加速引進，重大疾病、慢性病、罕見病等領(lǐng)域的患者用藥保障得到了前所未有的加強。然而，當(dāng)更多創(chuàng)新藥在中國上市后，如何讓患者盡快享受到創(chuàng)新帶來的健康紅利是近年來業(yè)內(nèi)多方關(guān)注和探討的話題。只有在政府的主導(dǎo)下，各界的力量協(xié)同一致，構(gòu)建一個多方共促的多層次醫(yī)療保障機制，才能切實幫助患者從理念上理解創(chuàng)新藥為疾病治療帶來的全新突破，并在診療中及時用得上、用得起更好的藥，享受創(chuàng)新帶來的臨床獲益提升，真正走完藥物可及的“最后一公里”。

自2018年國家醫(yī)保局成立以來，國家醫(yī)保目錄價值評估體系不斷完善，通過涵蓋安全性、有效性、經(jīng)濟性、創(chuàng)新性、公平性的五維度評估框架對希望進入國家醫(yī)保目錄的藥品進行綜合評估。目前國內(nèi)患者主要以相對間接的方式參與到醫(yī)保價值證據(jù)產(chǎn)生的過程中，助力醫(yī)保評審。放眼國際實踐，患者參與藥品價值評估的方式更加多元，促進患者觀點被充分聆聽，提升公共決策的透明度和公平性。諾華中國患者日活動的前瞻性探討之一就是如何加強對患者聲音的收集、分析和應(yīng)用，客觀反映患者群體具有普遍意義的真實境遇和需求，令藥品價值證據(jù)更為豐富全面，使患者聲音成為推動完善藥品醫(yī)保準(zhǔn)入等決策的重要輔助，為加快創(chuàng)新藥準(zhǔn)入提供有力支持。

從左到右：銀屑病病友互助網(wǎng)發(fā)起人史星翔、PNH病友之家發(fā)起人佳佳、諾華創(chuàng)新藥物中國首席醫(yī)學(xué)官及醫(yī)學(xué)事務(wù)部負(fù)責(zé)人吳玲等現(xiàn)場嘉賓互動討論，同心聚力推動創(chuàng)新藥可及

作為全國最大的專注于醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)的慈善組織之一，北京新陽光慈善基金會創(chuàng)始人及秘書長劉正琛表示：“在國際上，衛(wèi)生技術(shù)評估是醫(yī)保準(zhǔn)入最核心的決策工具之一。患者參與衛(wèi)生技術(shù)評估在國際上被廣泛應(yīng)用。自2017年起，新陽光在慈善救助中運用衛(wèi)生技術(shù)評估支持決策，并積極推動患者參與疾病負(fù)擔(dān)報告研究和衛(wèi)生技術(shù)評估全流程。通過患者參與可以提升疾病負(fù)擔(dān)報告和衛(wèi)生技術(shù)評估的質(zhì)量，為多元化評審委員會中帶來患者的角色，提升衛(wèi)生技術(shù)評估在慈善醫(yī)療救助領(lǐng)域中應(yīng)用的科學(xué)性和公平性。我們期待并鼓勵更多的患者組織能系統(tǒng)學(xué)習(xí)和參與衛(wèi)生技術(shù)評估和疾病負(fù)擔(dān)報告研究，為政策制定者提供高質(zhì)量證據(jù)，為藥物的可及和準(zhǔn)入提供更多助力，幫助更多人，發(fā)揮更大的影響力?！?/p>

北京新陽光慈善基金會創(chuàng)始人及秘書長劉正琛發(fā)言

數(shù)字探索，賦能患者全病程管理

我國醫(yī)療衛(wèi)生工作的重心正從院內(nèi)診療向院外健康管理延伸。全病程管理，貫穿了健康宣教、院內(nèi)診斷、規(guī)范治療、跟蹤隨訪四個主要階段，為患者提供系統(tǒng)化、流程化、規(guī)范化、個體化的全方位健康管理服務(wù)。得益于中國“互聯(lián)網(wǎng) 醫(yī)療”的急速發(fā)展，在技術(shù)加持和全產(chǎn)業(yè)鏈的協(xié)力推進下，打通了院內(nèi)-院外全病程管理，讓治療在院內(nèi)，管理在院外得以實現(xiàn)。

在中國，諾華積極探索融合創(chuàng)新的數(shù)字化解決方案，讓更多患者得到及時、專業(yè)、全面、全病程的健康服務(wù)。此前，諾華推出國內(nèi)首個針對心血管疾病領(lǐng)域的數(shù)字化患者健康管理平臺“護心小愛”，以及針對皮膚病領(lǐng)域的數(shù)字化患者健康管理平臺“智膚新生”，為用戶提供疾病診療教育、就診體驗優(yōu)化、智能化自我管理等配套服務(wù)，力求覆蓋“從診到治到管理”的全病程周期。

廣州市紅棉腫瘤和罕見病公益基金會副理事長、淋巴瘤之家創(chuàng)始人顧洪飛談到：“從2011年至今，淋巴瘤之家從創(chuàng)建之初430名病友和家屬，發(fā)展成為突破12萬注冊用戶的國內(nèi)最為成熟的互聯(lián)網(wǎng)患者社群。如何能夠不斷地積累新患者、留住老患者，這得益于強大的數(shù)據(jù)支持，我們會定期跟進每位患者的疾病狀況、健康和心理狀況、用藥情況，并進行實時更新和錄入。數(shù)據(jù)后臺就可以通過這些‘個性化的標(biāo)簽’定向推送篩選后、有針對性信息和活動，再配合我們專業(yè)的患者社群運營的同事手把手的全程支持，讓我們成為‘最懂患者’的病友組織。目前，我們也已經(jīng)將成功的經(jīng)驗復(fù)制到肺癌、白血病、多發(fā)性硬化等更廣泛的疾病領(lǐng)域?！?/p>

廣州市紅棉腫瘤和罕見病公益基金會副理事長、淋巴瘤之家創(chuàng)始人顧洪飛發(fā)言