2023年4月17日，瑯鈺集團在深圳宣布，旗下公司瑯鏵醫(yī)藥在中國開展的替洛利生關于阻塞性睡眠呼吸暫停的III期臨床研究成功完成全部患者入組。這是一項評價鹽酸替洛利生薄膜衣片治療阻塞性睡眠呼吸暫停(OSA)患者日間過度嗜睡(EDS)有效性和安全性的隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心III期大型臨床研究，至此，該研究的240例目標患者入組全部完成，標志著替洛利生在中國開發(fā)取得階段性重大進展，有望成為國內(nèi)首個改善OSA日間過度嗜睡癥狀的非精神管控藥物。

阻塞性睡眠呼吸暫停(OSA)是以睡眠中因上呼吸道部分或完全閉塞，造成反復發(fā)作的呼吸暫停和低通氣，從而導致頻繁的低氧血癥和覺醒，繼而引發(fā)一系列臨床病理生理并發(fā)癥為特點的疾病，常見癥狀包括打鼾、呼吸暫停及白天過度嗜睡(EDS)等。替洛利生是一種新型、高選擇性、強效、口服活性組胺H3受體拮抗劑/反向激動劑，以出色的安全性和有效性在歐美獲批并廣泛應用。替洛利生能夠增強大腦中的組胺能傳輸，表現(xiàn)出強烈的促進清醒作用，還能調(diào)節(jié)其他多種神經(jīng)遞質(zhì)系統(tǒng)，包括增加乙酰膽堿、去甲腎上腺素和多巴胺釋放，這進一步增加了它在改善日間過度嗜睡方面的功效。2021年9月，歐洲藥品管理局(EMA)?批準替洛利生用于治療OSA引起的日間過度嗜睡，替洛利生也是目前全球唯一獲批用于該適應癥的非精神管控類藥物。

該研究由瑯鏵醫(yī)藥發(fā)起，按照國際通行標準設計臨床終點，在國內(nèi)16個省市自治區(qū)共設立25家臨床研究中心。臨床給藥方案為替洛利生對照安慰劑，研究主要目的為評估鹽酸替洛利生薄膜衣片治療阻塞性睡眠呼吸暫停受試者日間過度嗜睡的有效性，次要目的為評估該產(chǎn)品對阻塞性睡眠呼吸暫停受試者生活質(zhì)量的改善及安全性。

該項目牽頭研究者、中國醫(yī)師協(xié)會睡眠醫(yī)學專業(yè)委員會主任委員、清華大學附屬北京清華長庚醫(yī)院葉京英教授表示:“盡管經(jīng)鼻持續(xù)氣道正壓通氣(nCPAP)是OSA的一線治療，但如果患者不耐受或拒絕CPAP治療，或者接受 CPAP 治療仍出現(xiàn)日間過度嗜睡(EDS)，仍有較大的未被滿足的治療需求。作為臨床醫(yī)生，我和這些患者一樣，期盼有更多的、有效的治療選擇幫助緩解癥狀，降低日間過度嗜睡帶來的風險，改善生活質(zhì)量。替洛利生III期臨床研究完成全部入組令人欣喜，我們將持續(xù)努力，按照試驗方案進行后續(xù)治療和隨訪，爭取早日為患者帶來新的治療選擇。”

瑯鈺集團顧問、國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心原首席科學家何如意博士表示:“OSA日間過度嗜睡臨床試驗完成患者入組是替洛利生在中國開發(fā)的突破性進展，也是中國日間過度嗜睡藥物治療領域的一個重大里程碑。現(xiàn)在全部患者招募已成功結(jié)束，非常期待臨床試驗取得圓滿結(jié)果，希望瑯鈺團隊繼續(xù)加速推進臨床和商業(yè)化進程，讓中國首個治療OSA相關日間過度嗜睡的非精神管控類新藥早日惠及廣大患者。”

瑯鈺集團CEO向宇表示:“日間過度嗜睡(EDS)是OSA的主要表現(xiàn)癥狀，超半數(shù)OSA患者存在EDS，EDS顯著增加患者因機動車事故住院的風險，嚴重影響患者的生活質(zhì)量，同時也增加了社會經(jīng)濟負擔。日間過度嗜睡的危害，亟需引起公眾重視。通過此次臨床試驗，瑯鈺集團充分感受到深圳對生物醫(yī)藥研發(fā)創(chuàng)新的支持與鼓勵，很高興能借助深圳在藥物臨床試驗服務方面的一流資源，實現(xiàn)患者招募加速。作為本試驗患者招募的收官醫(yī)院，深圳人民醫(yī)院是本試驗在全國的第二大患者入組基地，充分體現(xiàn)了深圳速度和深圳效率。未來我們集團還將在深圳進一步加大投入和資源落地，加速推動新藥研發(fā)，并充分借助深圳的政策東風和臨床優(yōu)勢資源，爭取早日實現(xiàn)在深圳本地研發(fā)的藥品的獲批上市?！?/span>

深圳市發(fā)展和改革委員會副主任余璟表示:“深圳市委市政府高度重視生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，圍繞解決‘研發(fā)能力待加強、創(chuàng)新藥物少’的痛點，我們鼓勵開展藥物臨床試驗服務。OSA日間過度嗜睡臨床試驗在深圳完成了最后一例患者入組，令人欣喜。深圳將貫徹落實高質(zhì)量發(fā)展生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的決策部署，持續(xù)打造生物醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)，加快培育生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群，為創(chuàng)新企業(yè)提供更有力的支持，推動產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。”

關于替洛利生(pitolisant)

替洛利生是?種選擇性組胺H3受體反向激動劑，在歐洲藥品管理局(EMA)和美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)分別獲得了孤兒藥認定，并且被 FDA 認定為突破性治療藥物。替洛利生于2016年和2019年先后被 EMA 和 FDA 批準用于治療伴或不伴猝倒的成人發(fā)作性睡病。2021年9月，EMA 批準替洛利生用于治療睡眠呼吸暫停(OSA)引起的日間過度嗜睡。2023年1月，EMA 批準替洛利生用于治療6歲以上兒童和青少年伴或不伴猝倒的發(fā)作性睡病。替洛利生已于2021年9月向中國藥品監(jiān)督管理局遞交用于治療發(fā)作性睡病的新藥上市申請(NDA)。

上市多年來，替洛利生以出色的安全性和有效性而受到臨床的廣泛認可。替洛利生是在全球范圍內(nèi)唯一獲得發(fā)作性睡病適應癥，并且同時被美國、歐洲和中國指南推薦的非精神管控類藥物。在《中國發(fā)作性睡病診斷與治療指南(2022版)》中，替洛利生已被推薦用于發(fā)作性睡病的一線治療，并被認為可同時改善日間過度嗜睡、猝倒、睡前幻覺和夜間睡眠紊亂。此外，替洛利生還被《中華醫(yī)學雜志》發(fā)布的《日間過度思睡臨床診斷和治療專家共識》推薦為廣泛意義上日間過度思睡癥狀的首選治療藥物。

關于瑯鈺集團

瑯鈺集團致力于成為中國最領先的罕見病企業(yè)，通過打造中國首個罕見病生態(tài)系統(tǒng)，為受罕見病影響的患者和家庭提供全方位且可持續(xù)的支持?，樷暭瘓F旗下目前有兩家子公司:專注罕見病藥物研發(fā)和商業(yè)化的“瑯鏵醫(yī)藥” 和為廣大罕見病患者和家庭提供醫(yī)療解決方案的“子昂健康”?，樷暭瘓F由全球領先的醫(yī)療基金斯道資本、F-Prime 資本和維梧資本共同創(chuàng)辦，并于2020年7月完成8000萬美元的A輪融資。

瑯鏵醫(yī)藥是一家專注于罕見病藥物研發(fā)和商業(yè)化的公司，致力于通過研發(fā)和引進有效且可負擔的藥物，建立一個綜合的罕見病產(chǎn)品平臺，以支持和加速可擴展的商業(yè)化進程。瑯鏵醫(yī)藥現(xiàn)階段專注于神經(jīng)科學、內(nèi)分泌和代謝類疾病，目前產(chǎn)品管線中已有8個罕見病藥物，其中4個產(chǎn)品在已遞交或準備遞交新藥上市申請階段， 4個自主開發(fā)的罕見病藥物目前正處于臨床前階段。

子昂健康是一家健康科技公司，致力于借助尖端科技打造中國乃至全世界最大的以患者為中心的開放式生態(tài)服務平臺。子昂健康利用互聯(lián)網(wǎng)數(shù)字化工具、大數(shù)據(jù)和人工智能技術，來提高罕見病認知、促進疾病篩查和診斷、開展全周期的疾病管理，并探索各種支付創(chuàng)新，為中國罕見病患者及家庭提供全病程、全方位和一站式的健康服務解決方案。子昂健康目前業(yè)務范圍包括:罕見病智庫、 罕見病互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院、AI賦能的患者識別、AI空中課堂、患者賦能及創(chuàng)新支付等。